人用基因治疗制品总论（公示稿）

概述

基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成，其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞，通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，以达到治疗疾病的目的。

依据载体的不同，可将基因治疗制品分为以病毒为载体的基因治疗制品，以质粒 DNA为载体的基因治疗制品，以及以细菌为载体的基因治疗制品，其中以病毒和质粒 DNA 为载体的基因治疗制品为常见。

本总论是对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术要求，重点针对以病毒和质粒DNA 为载体的基因治疗制品，用于基因修饰细胞（在输入受试者或病人之前用基因治疗载体进行离体或体外修饰的自体或异体体细胞）的载体也适用于本总论，具体品种还应结合制品本身的特性制定相关要求。

具体新闻链接：关于人用基因治疗制品总论草案的公示