嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T，Chimeric antigen receptor T cell）是指通过基 因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及 T 细胞激活信号的遗传物质转入 T 细胞，使 T 细胞通过直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而激活， 通过释 放穿孔素、颗粒酶素 B 等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子募集人 体内源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，而且还可形成免疫 记忆 T 细胞从而获得特异性的抗肿瘤长效机制。目前，CAR-T 细胞对多种血液肿 瘤显示了非常好的临床效果，对实体瘤治疗也表现出了非常大的潜力。2017 年 美国批准了两个分别针对急性 B 淋巴细胞白血病和 B 淋巴细胞瘤的 CD19-CAR-T 细胞治疗产品上市，CAR-T 细胞治疗已经成为肿瘤免疫治疗领域中新的国际研究 热点。我国 CAR-T 研究也呈现蓬勃发展的态势，已有众多研究机构及制药公司 投入到了 CAR-T 细胞产品的研发中，已有多家机构递交了 CAR-T 细胞治疗产品 的临床试验申请，CAR-T 细胞治疗领域的产业化开始在千差万别中起步。 同时，在 CAR-T 细胞治疗研究热潮的背后，我们必须要看到，尽管 CAR-T 细 胞治疗不断取得令人鼓舞的进展，但它还是一个新兴领域，一方面人们对 CAR-T 细胞治疗的科学认识尚有许多需要解决的问题，另一方面又有许多新的技术不断 进入该领域，且人们尚未有足够的数据评估其潜在风险。此外细胞治疗产品又具 有与其它非体内扩增药物完全不同的特点，不仅体现在个体化、产量小及批次有 限等方面，而且存在起始材料差异大、制备工艺不成熟、生物学效力以及安全性 评价复杂等问题，限制了 CAR-T 细胞治疗产品的快速发展，因此，如何提高 CAR-T 细胞治疗产品的安全性、有效性、质量可控性以及产品工艺一致性是每一个研发 者需要面临的问题。 本技术考虑要点针对于国内 CAR-T 细胞产品的研发现状，以 CAR-T 细胞产品 的生产工艺及产品特性为主线，以《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试 2 行）》为基本要求，从如何开展 CAR-T 细胞产品的质量控制检测研究和非临床评 价两个方面提出指导性意见，为 CAR-T 细胞产品研发者提供技术参考，使我国 CAR-T 细胞产品领域从起步即能够按照一定的规范开展研究，为未来的产业化打 好基础。同时，本技术考虑要点也会随着 CAR-T 细胞产品各方面研究的不断成熟 而不断进行修订，从而逐步建立更为科学合理的 CAR-T 细胞产品的质量控制检测 及非临床评价的要求及标准。

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